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Le evidenze del mondo reale (RWE) possono migliorare concretamente gli esiti per i pazienti, ma per farlo l’Europa deve rafforzare sia le infrastrutture dei dati (RWD) sia il quadro di riferimento in cui vengono utilizzati, così da sostenere decisioni davvero informate e di qualità. Iniziative come HONEUR mostrano come i dati possano tradursi in scelte sanitarie migliori e contribuire ad accelerare un accesso più equo all’innovazione per i pazienti.
A cura del Prof. Roman Hájek e di Martin Price.
Prof. Roman Hájek, M.D., Ph.D – Professor of Oncology, Head of the Department of Haematooncology at University Hospital Ostrava and Faculty of Medicine, Czech Republic and Martin Price, Ph.D – Vice President of Health Economics, Market Access and Reimbursement in Europe, the Middle East and Africa at Johnson & Johnson Innovative Medicine
Avvicinare ricerca e pratica clinica grazie alle RWE
I real-world data, ovvero i dati del mondo reale (RWD) rappresentano una delle risorse sanitarie più potenti ma al contempo meno sfruttate in Europa. Se raccolti e analizzati in modo rigoroso per generare real-world evidence, ovvero evidenza del mondo reale (RWE), possono orientare un processo decisionale basato su dati concreti, migliorare l’efficienza, accelerare l’innovazione e catalizzare la trasformazione dell’intero ecosistema sanitario, aiutando i sistemi sanitari a massimizzare il valore della salute per i pazienti e la società.
Le evidenze del mondo reale (RWE) integrano gli studi clinici mostrando come i trattamenti funzionano in contesti reali e diversificati. Consentono di ottenere una comprensione più approfondita dell’esperienza dei pazienti e degli esiti delle cure nella pratica quotidiana, garantendo che i professionisti sanitari restino attori chiave nella trasformazione dei dati dei pazienti in miglioramenti concreti dell’assistenza sanitaria.
L’Europa dovrebbe cogliere questa opportunità. Con regole chiare, infrastrutture adeguate e investimenti mirati, le RWE possono diventare il motore di un sistema sanitario capace di apprendere continuamente: un sistema che si adatta, migliora e ottimizza le cure, rispecchiando la complessità della vita reale dei pazienti e valorizzando davvero il contributo delle terapie innovative.
Integrare in modo efficace le RWE nei processi decisionali
Le agenzie regolatorie e gli organismi di Health Technology Assessment (HTA) sono sempre più aperti all’uso delle evidenze del mondo reale (RWE) per valutare nuovi trattamenti, e il loro impiego nei dossier presentati agli enti HTA è in costante aumento[1]. Nel Regno Unito, ad esempio, il NICE ha introdotto un framework dedicato alle RWE: un tipo di linea guida chiara di cui ci sarebbe bisogno anche nel resto d’Europa.[2]
Tuttavia, l’impatto resta poco chiaro. La trasparenza su come le RWE vengano effettivamente utilizzate nei processi decisionali in ambito sanitario è ancora molto limitata e disomogenea. Inoltre, aspettative poco chiare o incoerenti possono scoraggiare fornitori, sviluppatori di tecnologie sanitarie e ricercatori dal produrre e presentare questo tipo di evidenze.
Nonostante la disponibilità di una quantità di dati sanitari senza precedenti, l’Europa fatica ancora a sfruttarne appieno il valore per clinici, decisori e pazienti. L’interoperabilità resta una delle principali criticità: gran parte dei dati è frammentata tra database ospedalieri, registri locali e sistemi non comunicanti, riducendone l’impatto potenziale.
Reti federate come Haematology Outcomes Network Europe (HONEUR)[3], European Medicines Agency (DARWIN EU®)[4], European Health Data Evidence Network (EHDEN)[5] e HARMONY Alliance Foundation[6] affrontano questa sfida consentendo di generare evidenze a partire dai dati del mondo reale (RWD) senza dover spostare o centralizzare informazioni sensibili dei pazienti — un approccio in linea con i valori europei di privacy, fiducia e sicurezza.
Costruire la prima comunità europea dei dati in ematologia
Haematology Outcomes Network Europe (HONEUR) rappresenta uno degli esempi più avanzati di come l’Europa possa valorizzare i propri dati sanitari. Fondato su un modello di collaborazione, il network collega centri accademici, ospedali e registri in 11 Paesi.[3] Oggi è una delle più grandi reti federate di dati real-world in ematologia nell’area EMEA, con 27 partner e oltre 80.000 cartelle cliniche armonizzate in un modello dati comune.[3],[7]
L’innovazione non sta solo nelle dimensioni, ma anche nell’impostazione. HONEUR adotta un modello federato che mantiene i dati a livello di paziente all’interno delle istituzioni locali, consentendo però analisi armonizzate tra Paesi.[8] Attraverso la conversione delle cartelle cliniche elettroniche in un modello dati condiviso, permette a ciascun partner di partecipare a studi europei mantenendo il pieno controllo dei propri dati e nel rispetto del GDPR.[3],[8] Questo approccio tutela la privacy, rafforza la fiducia e accelera la produzione di evidenze utili.
L’impatto è già evidente: in soli cinque anni, HONEUR ha prodotto oltre 20 pubblicazioni peer-reviewed, ovvero sottoposte a revisione tra pari, e conta più di 15 studi in corso.[3] Le sue capacità permettono ai ricercatori di porre e rispondere a domande che nessun singolo partner potrebbe affrontare da solo.
Le RWE in pratica
Lo studio LANDMARK di HONEUR è un esempio concreto di come i dati del mondo reale (RWD) possano generare evidenze rilevanti per la gestione clinica delle malattie.[9] Pubblicato per la prima volta nel 2024, ha costruito la più ampia coorte europea di pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi basata su dati del mondo reale: oltre 28.000 persone diagnosticate tra il 2012 e il 2023 in Francia, Repubblica Ceca, Germania e Regno Unito.[9]
I risultati mostrano un miglioramento significativo della sopravvivenza negli ultimi anni, in parallelo con un uso più diffuso in prima linea di terapie innovative, come gli anticorpi anti-CD38.[9] I Paesi con un accesso più tempestivo e un maggiore utilizzo di questi regimi hanno registrato esiti migliori rispetto a quelli che incontrano ostacoli nell’accesso, come il Regno Unito e la Repubblica Ceca.[9]
I risultati aggiornati dello studio LANDMARK sono stati presentati al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) nel 2025 e includono ora oltre 31.000 pazienti e tre Paesi aggiuntivi: Israele, Italia e Spagna. Con un follow-up più lungo e una coorte più ampia, l’aggiornamento ha confermato il trend, rafforzando ulteriormente l’importanza di un accesso tempestivo alle innovazioni ad alto valore.[7]
HONEUR dimostra cosa è possibile ottenere quando il potenziale dei dati europei viene valorizzato in modo conforme alle regole, collaborativo e su larga scala.
Priorità strategiche per rafforzare ulteriormente il potenziale delle evidenze del mondo reale in Europa
Per ampliare l’impatto delle reti di dati federate come HONEUR, è necessario uno sforzo politico coordinato a livello europeo. Invitiamo gli stakeholder a:
Rafforzare le infrastrutture dei dati del mondo reale (RWD)
- Promuovere standard comuni dei dati e l’interoperabilità tra gli Stati membri.
- Sostenere lo sviluppo e l’espansione di infrastrutture di dati federate che consentano una collaborazione transfrontaliera sicura e rispettosa della privacy, anche sulla base di modelli come HONEUR.
- Investire nelle infrastrutture di sanità digitale e nelle competenze in data science, affinché tutti i Paesi possano partecipare e beneficiare delle iniziative europee basate sulle evidenze del mondo reale (RWE).
Lo European Health Data Space rappresenterà una leva fondamentale per sostenere queste priorità. La sua attuazione, a livello europeo e nazionale, dovrebbe garantire la creazione di un ecosistema dei dati sanitari armonizzato, sicuro e interoperabile in tutta Europa.
Queste priorità sono in linea con l’obiettivo dello European Health Data Space di costruire un sistema europeo dei dati sanitari che sia armonizzato, sicuro e interoperabile.
Garantire che le RWE orientino in modo concreto i processi decisionali
- Definire standard per fonti e analisi di alta qualità basate su dati del mondo reale, garantendo in particolare qualità e rilevanza dei dati, solidità del disegno degli studi, metodologie adeguate allo scopo e approcci analitici appropriati.
- Ampliare l’accettazione delle RWE nelle valutazioni HTA, per colmare lacune di evidenza non risolvibili con i trial tradizionali e supportare la sintesi delle evidenze, incluse le comparazioni indirette tra trattamenti.
- Promuovere un approccio più pragmatico da parte di autorità regolatorie ed enti HTA nell’integrazione delle RWE nei processi valutativi.
HONEUR dimostra cosa è possibile quando collaborazione, innovazione e uso conforme dei dati si incontrano. Per valorizzare appieno il potenziale delle RWE, decisori pubblici, professionisti sanitari, organizzazioni di pazienti e industria devono lavorare insieme: rafforzare la conoscenza e l’accettazione di queste evidenze significa accelerare i processi decisionali, migliorare l’accesso all’innovazione e, in ultima analisi, migliorare gli esiti per i pazienti in tutta Europa.
[CP-558820 Marzo 2026]
[1] IQVIA Institute for Human Data Science. Impatto delle evidenze del mondo reale sul processo decisionale HTA. 2022. Disponibile su: https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/institute-reports/impact-of-rwe-on-hta-decision-making/iqvia-institute-impact-of-rwe-on-hta-decision-making-forweb.pdf. (Consultato a marzo 2026).
[2] National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Real-World Evidence Framework. Documento aziendale ECD9. 23 giugno 2022. Disponibile su: https://www.nice.org.uk/corporate/ecd9/resources/nice-realworld-evidence-framework-pdf-1124020816837. (Consultato a marzo 2026).
[3] HONEUR: Haematological Outcomes Network in Europe. Disponibile su: https://www.honeur.org/. (Consultato a marzo 2026).
[4] DARWIN EU: Data Analysis and Real World Interrogation Network. Disponibile su: https://www.darwin-eu.org/. (Consultato a marzo 2026).
[5] EHDEN: European Health Data Evidence Network. Disponibile su: https://www.ehden.eu/. (Consultato a marzo 2026).
[6] The HARMONY Alliance Foundation. Disponibile su: https://harmony-alliance.eu/. (Consultato a marzo 2026).
[7] Rubia J et al. Analisi aggiornata della sopravvivenza e dell’evoluzione dei trattamenti nei pazienti europei con mieloma multiplo (2012–2023) in 7 Paesi, basata sulla rete di dati federata Haematological Outcomes Network in Europe. Blood. 2025;146(Suppl 1):2803.
[8] Bardenheuer K et al. Haematology Outcomes Network in Europe (HONEUR) – una piattaforma collaborativa e interdisciplinare per valorizzare il potenziale dei dati del mondo reale in ematologia. Eur J Haematol. 2022 Aug;109(2):138-145.
[9] Rückert M et al. Evoluzione dei pattern di trattamento e degli esiti di sopravvivenza nei pazienti europei con mieloma multiplo (2012–2023) attraverso la rete di dati federata Haematological Outcomes Network in Europe. Blood. 2024;144(Suppl 1):2388.
